פיתוח תרופה ניסיונית – הגשת NDA

פיתוח תרופות ניסיוניות הוא תהליך מורכב, שניתן לדמות למרוץ מכשולים.
לא כל המבקשים אישור לתרופה כזו, מגיעים לסוף המרוץ.
אחד החלקים המרכזיים בתהליך זה, הוא הגשת הבקשה לאישור תרופה חדשה.
אלה נקודות מפתח, על תהליך פיתוח התרופה ובמיוחד על שלב בקשת האישור:

ניסויים ומחקרים קליניים

ניסויים ומחקרים קליניים בבני אדם, מתבצעים אחרי שהתרופה מקבלת מעמד של Investigational New Drug.
הנתונים שמתגבשים בסיומם, מרוכזים בהמשך במסמך גלוי לציבור
שמכונה product label, אשר חייב לקבל אישור של ה-Food and Drug Administration.

בין השאר, הוא יכלול מידע דוגמת רכיבים ותהליכי ייצור, תוצאות הניסויים וכן השפעות התרופה הניסיונית על הגוף.

הגשת בקשה לאישור

לאחר השלמת ניסויים קליניים לתרופה, רישום תרופות ממשיך לשלב של הגשת בקשה לאישור תרופה חדשה בארה"ב, על ידי ה-FDA.
בקשה כזו נקראת NDA או New Drug Application.

המידע שנדרשים לספק יחד עם הבקשה, כולל בין השאר:
מידע על חומרי הגלם ותהליך הייצור של התרופה, מידע על פטנטים רלבנטיים, מידע על ניסויים קליניים שנערכו, המידע שיוצג
לציבור עם התרופה (כהנחיות שימוש, תנאי האחסון המומלצים ואורך חיי המדף) וכן מידע על שימוש לרעה שעשוי להתבצע בתרופה זו.

אישור או מקצה שיפורים

הבקשה תעבור בדיקה ראשונית ב-FDA.
בעקבותיה ובתוך כחודשיים, היא עשויה להיות מאושרת או להידחות (בקבלת מכתב עדכון שנקרא Refuse to file).
במקרה של דחייה כזו, ניתן לנסות ולתקן את הסיבות שבגללן נדחתה הבקשה.
סיבות אופייניות לדחייה, כוללות חוסר במידע בסיסי שנדרש לשם הגשת בקשה מסוג זה (דוגמת מידע מחקרי על שימוש אפשרי
לרעה בתרופה), מידע על ניסוי אחד בלבד וכן הגשה שלא לפי הנהלים (לדוגמא – את חלק מהדברים עשויים לדרוש להגיש באופן אלקטרוני בלבד).

תהליך רגיל מול תהליך מהיר

לאחר שלב בדיקה ראשוני זה, תהליך אישור התרופה הניסיונית ממשיך בגרסה רגילה או בגרסה "מהירה".
בגרסה הרגילה, התשובה תינתן בתוך פרק זמן של עד עשרה חודשים.
בתהליך המהיר (Priority Review) לעומת זאת, התשובה תתקבל בתוך שישה חודשים.

העדיפות לתרופות מסוימות באמצעות תהליך בדיקה מהיר, ניתנת על סמך מידת התועלת המוערכת של התרופה לחולים.
אם ה-FDA מעריך שהתרופה עשויה לספק שיפור ניכר ביחס לטיפול שקיים כיום, הוא עשוי לאפשר הליך מזורז.

מה הם בודקים?

אנשי ה-FDA בודקים את הבקשה לעומק, תוך התמקדות בעיקר בנקודות הבאות:

תהליך הייצור – לוודא שתהליך הייצור טוב מספיק, מהיבטים כמו הבטחת איכות עקבית של התרופה.

בטיחות – לוודא שהתרופה בטוחה לשימוש. לרוב התרופות יש אמנם תופעות לוואי, אך המטרה במקרה זה, היא לוודא שהתועלת עולה על הנזק הפוטנציאלי.

אפקטיביות – להבטיח כי התרופה אכן מספקת את האפקט שהיא אמורה (ושהיצרן מבטיח) לספק.

אופן הצגת המוצר – עוד נבדק, האופן שבו המוצר יוצג לציבור. זאת, בכדי להבטיח דיוק ואמת בפרסום.

הפיקוח בהמשך

לאחר שהתרופה אושרה לשיווק והחלה להיות משווקת בשוק, ישנו תהליך משלים וחשוב, של פיקוח לזיהוי תופעות שליליות נוספות.
שלב זה, הוא באחריות גוף שנקרא כיוםthe Office of Surveillance and Epidemiology (OSE.
לשעבר "Office of Drug Safety" או ODS). גוף זה, הוא חלק מחטיבת Center for Drug Evaluation and Research של ה-FDA.

שיווק בארץ

רישום תרופה חדשה עבור שיווק בארץ או עבור סל התרופות, גם הם תהליכים לא פשוטים, אשר מחייבים הסתייעות במגוון שירותי עזר.
תרגום רפואי למשל. אישור שהתרופה קיבלה על ידי ה-FDA יסייע בכך מאוד ולשם כך דרוש כאמור תהליך הגשת בקשת NDA.